北京中科医院曝光 http://pf.39.net/bdfyy/bdfal/240521/o4p9u3c.html

药物研发进展

1.百济神州宣布抗PD-1单抗替雷利珠单抗第14项适应症上市申请获受理

10月18日，百济神州宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已受理替雷利珠单抗联合依托泊苷和铂类化疗用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的新适应症上市许可申请（sBLA）。根据百济神州新闻稿，这也是替雷利珠单抗在中国递交的第14项适应症上市申请。替雷利珠单抗（商品名：百泽安）是一款人源化IgG4抗程序性死亡受体-1（PD-1）单克隆抗体，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞检测和对抗肿瘤。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了抗PD-1抗体的抗肿瘤活性。替雷利珠单抗的如下新适应症上市许可申请正在接受CDE的技术审评：用于治疗一线不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）；联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于一线治疗局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者。本次新适应症的申报基于RATIONALE的临床试验数据。这是一项对比替雷利珠单抗联合化疗和安慰剂联合化疗作为广泛期小细胞肺癌患者一线治疗有效性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试验，共纳入中国51家中心的例患者。其主要终点为总生存期，次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）和安全性。此前公布结果显示：相较于化疗，替雷利珠单抗联合化疗在未经治疗的广泛期小细胞肺癌患者中展现出总生存期（OS）优效性。

2.Ardelyx“first-in-class”疗法Xphozah获FDA批准，肾透析患者得益

10月18日，Ardelyx宣布，美国FDA批准“first-in-class”药物Xphozah（tenapanor）作为附加治疗用于降低接受肾透析治疗的慢性肾病（CKD）成人患者的血清磷水平，这些患者对磷酸盐结合剂治疗的效果不佳或对任何剂量磷酸盐结合剂治疗不耐受。根据新闻稿，Xphozah是首个获批的磷酸盐吸收抑制剂。高磷血症是指患者血液中磷酸盐浓度高出正常水平的情况。它本身没有明显的症状，但是，血液中磷酸盐浓度长期偏高会影响钙磷沉积，引起低钙血症，进而引起继发性的甲状腺功能亢进，肾性骨病等等。肾脏是负责调节磷平衡的重要器官，当肾功能严重受损时，磷不能从体内充分排出，因此，高磷血症也是CKD患者，尤其是血液透析患者的常见情况。尽管使用磷酸盐结合剂进行治疗（高磷血症目前唯一批准的治疗方法），随着时间的推移，仍有70%接受透析治疗的CKD患者的血磷浓度持续升高。血磷浓度≥5.5mg/dL已被证实是透析患者心血管发病和死亡的重要危险因素，国际上公认的治疗指南建议将血磷浓度控制在2.5-4.5mg/dL之间。Xphozah是一种每日服用两次的片剂，是一种胃肠道中的钠离子转运蛋白NHE3抑制剂，它可以减少胃肠道从食物中摄取的钠离子量，从而增加胃肠道细胞中质子的浓度。升高的质子浓度可以抑制胃肠道细胞上的紧密连接，降低磷酸盐的吸收，从而降低血液中磷酸盐的浓度。Xphozah对于钠离子和磷酸盐吸收的抑制作用是选择性的，不会影响肠道吸收其他离子、分子和营养物质。此外，药物本身也不会被胃肠道吸收，而是会随排泄物排出体外，降低了副作用发生的可能性。

3.轩竹生物新药CDK4/6抑制剂吡罗西尼新适应症申报上市

10月17日，轩竹生物发布新闻稿称，其在研1类新药吡罗西尼（birociclib）的上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，针对适应症为：吡罗西尼单药用于既往转移性阶段接受过二种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性成年乳腺癌患者。今年8月，吡罗西尼的首个适应症上市申请已获得受理。乳腺癌是全球女性中最常见的癌症。据估计，90%的乳腺癌在确诊时为早期。其中最常见的亚型为HR阳性、HER2阴性亚型，大约占乳腺癌患者总数的70%。吡罗西尼是轩竹生物自主研发的一款口服小分子细胞周期依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂。基于创新的技术设计，该产品对于CDK4以及CDK6具有较好的酶学抑制活性，对于CDK4具有更高的选择性，同时对CDK2具有较好的抑制效果。目前，吡罗西尼单药和联合氟维司群治疗晚期乳腺癌的适应症的新药上市申请均已被受理。据轩竹生物新闻稿介绍，吡罗西尼单药治疗转移阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种及以上化疗后出现疾病进展的HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌受试者的疗效，已在临床试验中获得验证。研究显示，吡罗西尼治疗后独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为30.0%，中位缓解持续时间（DOR）为14.78个月，中位无进展生存期（PFS）为9.17个月，中位总生存期（OS）为29.01个月。这提示该产品具有较好的治疗应答率，缓解持续时间、无进展生存期和总生存期长，治疗获益更持久。

4.鞍石生物MET抑制剂伯瑞替尼拟纳入优先审评，针对胶质母细胞瘤！

10月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）

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